Laminar Pharma recibe la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA de EE. UU. para LAM561

Laminar Pharma anunció hoy que la U.S. Food & Drug Administration (FDA) ha concedido la designación de enfermedad pediátrica rara (RPD, en inglés) a LAM561 (Idroxioleic acid, sodium), un fármaco candidato en investigación para pacientes con glioma difuso de alto grado de tipo pediátrico (pdHGG).

«Los pacientes pediátricos que desarrollan glioma difuso de alto grado de tipo pediátrico enfrentan una importante necesidad insatisfecha con opciones de tratamiento limitadas, presentando características diferenciales de los pacientes adultos con glioma de alto grado que deben considerarse durante su tratamiento», dijo la Dra. Victoria Lladó, directora científica de la filial estadounidense, Laminar Pharma Inc. y que a su vez indica que, “La Designación de RPD destaca las manifestaciones graves y que potencialmente implican un riesgo para la vida de esta enfermedad rara en la población pediátrica y respalda nuestra misión de proporcionar LAM561 como una nueva opción de tratamiento potencial para pacientes con glioma difuso de alto grado de tipo pediátrico”.

El programa RPD tiene como objetivo fomentar el desarrollo de nuevos fármacos para el tratamiento de enfermedades pediátricas raras. La designación RPD la otorga la FDA para enfermedades graves o que conllevan un riesgo para la vida que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos y en las que las manifestaciones graves o que conllevan un riesgo para la vida afectan principalmente a personas menores de 18 años. Si, en el futuro, la FDA aprueba una solicitud de nuevo medicamento (NDA, en inglés) para LAM561 para el tratamiento de pdHGG, Laminar Pharma podría ser elegible para recibir un vale de revisión prioritaria (PRV, en inglés) que podría canjearse para recibir una revisión prioritaria para cualquier solicitud de marketing posterior.

LAM561 es un ácido graso sintético al que anteriormente la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) le otorgaron la designación de Medicamento/Producto Medicinal Huérfano para el tratamiento del glioma maligno en pacientes adultos y pediátricos. También recibió la designación Fast-Track de la FDA en 2022 para el tratamiento del glioblastoma. El desarrollo clínico de LAM561 incluye dos estudios completados con éxito para determinar su seguridad y tolerabilidad en pacientes adultos (un estudio de Fase I/IIa en pacientes con tumores sólidos avanzados y un estudio de Fase Ib en pacientes con glioblastoma recién diagnosticado en combinación con el tratamiento estándar), y otros dos ensayos clínicos que se están llevando a cabo actualmente: un estudio clínico de fase IIb/III para el tratamiento de pacientes adultos con glioblastoma recién diagnosticado en combinación con la atención estándar en Europa; y un estudio de Fase I/IIa para determinar la seguridad, tolerabilidad y potencial actividad clínica en pacientes pediátricos con tumores sólidos avanzados (incluido glioma maligno) en EE.UU., como parte de un programa pediátrico iniciado por Laminar de acuerdo con su compromiso con esta población .