16 Dic Empezar los ensayos clínicos: ¿un salto de fe?
Si hay algo que está escrito en piedra en el sector biofarmacéutico es el hecho de que llevar una molécula innovadora con potencial terapéutico al mercado es una carrera de fondo. Si esto es cierto incluso para las empresas ya establecidas en el mercado, los startups biotecnológicos recién fundadas encuentran este proceso como algo similar a una odisea. EN este sentido, los ensayos clínicos son uno de los mayores desafíos que enfrentan los grupos de investigación académicos que aspiran a convertirse en startup y explotar los frutos de su trabajo científico.
Para una empresa biofarmacéutica, crear un ensayo clínico es una prueba de fuego que determina su éxito. Y si decimos esto es porque hemos estado en esa situación. Nuestra compañía, Laminar Pharma, fue fundada en 2006 como un spin-off de la Universidad de las Islas Baleares con la intención de llevar su innovación del laboratorio al mercado lo antes posible. En la actualidad, nuestro fármaco candidato LAM561 ha superado un ensayo clínico en Fase 1/2a y hemos empezado un ensayo Fase 2b/3 para determinar su seguridad y eficacia en el tratamiento del glioblastoma recién diagnosticado. Sin embargo, antes de alcanzar este hito, empezamos como cualquier otra spin-off: luchando por encontrar nuestro sitio dentro del altamente competitivo mercado biofarmacéutico. Y hemos aprendido varias cosas esenciales en el proceso:
La primera cuestión que hay que tener en mente al diseñar ensayos clínicos es que deben servir para determinar si una hipótesis científica es correcta. Diseñar un programa de ensayos clínicos para responder preguntas importantes sobre el fármaco candidato puede marcar la diferencia. Esto es especialmente relevante para empresas pequeñas que pueden sufrir dificultades financieras: un ensayo clínico bien diseñado y estructurado puede prevenir una pérdida de dinero y tiempo. En este sentido, no podemos más que estar de acuerdo con el antiguo experto en ensayos clínicos en Roche, Dr. Andreas Wallnöfer: “Los ensayos clínicos son un arte”.
El éxito de los ensayos clínicos también está ligado a los profesionales que se encargan de ellos. Esto puede presentar un desafío para los startups, ya que probablemente esto implique buscar a nuevo personal responsable y digno de confianza. Involucrar a las personas adecuadas con el conocimiento necesario acerca de ensayos clínicos y sus participantes es vital para evitar errores y asegurar un protocolo correcto, incluyendo escoger la dosis adecuada, la duración adecuada y el escalado. Incorporar a consultores regulatorios en una etapa temprana también es importante. A diferencia de las publicaciones científicas, en las cuales la novedad es lo que destaca, el principal requerimiento que se ejerce sobre los ensayos clínicos es que se ajusten a las regulaciones establecidas por las diferentes agencias a nivel nacional e internacional.
Incluso si estos factores afectan a cómo empresas recién fundadas abordan los ensayos clínicos, el factor más limitante es siempre el dinero. Antes de considerar arrancar con los ensayos clínicos, el primer paso de llevar un fármaco del laboratorio al paciente es realizar estudios toxicológicos que demuestren que la molécula en cuestión es segura. Si la institución de que la que surge el startup no tiene la logística o los requerimientos legales para llevarlos a cabo, estos estudios son a menudo realizados por compañías externas acreditadas. El proceso complete puede llegar a costar hasta 500.000 euros. Y los costes solo crecen a partir de aquí: por ejemplo, un ensayo clínico para una droga oncológica puede llegar a costar 3 millones de euros. Por estas razones, encontrar una fuente de financiación sostenible y de confianza se convierte en el principal obstáculo y la razón del ritmo lento de desarrollo de las empresas biofarmacéuticas emergentes. En nuestro caso, de entre todas las opciones disponibles, optamos por la financiación privada, pero las instituciones publicas y los gobiernos a nivel nacional e internacional normalmente ofrecen becas o préstamos.
No obstante, el mensaje más importante es este: seas una spin-off joven, una compañía biofarmacéutica reciente o un grupo de investigación aun considerando el salto de la academia a la industria, no dejes que estos obstáculos te desalienten. ¡El esfuerzo valdrá la pena! Para nosotros ha sido un viaje lleno de descubrimientos y realización, ¡esperamos que estos consejos puedan ser de ayuda para dar el salto de fe y continuar con el desarrollo de tu fármaco!